基因治疗药品（Gene Therapy Medicinal Products，GTMPs）是指借助核酸（如DNA, RNA）和/或通用病毒、非病毒载体在人体内导入外源基因序列，或使用作用于特定基因的核酸酶/蛋白酶特异性改变人体基因序列或调控基因表达，从而实现预期用途的药品，其通过替代、补偿、阻断、修正、沉默特定基因发挥相关生物学活性。 

GTMPs

基因治疗药品