近日，在上海刚刚落幕的第91届中国国际医疗器械博览会（CMEF）上，我中心赵璇副主任医师携全球首例鞘内注射Treg细胞治疗渐冻症（ALS）临床研究成果重磅亮相，这是我中心张毅教授与我院神经内科许予明教授联合开展的“评价调节性T细胞（Treg）治疗神经退行性疾病安全性和耐受性的开放、单臂、单中心临床研究”的最新进展报告。

患者病情改善，重获生活希望 

在"Treg治疗ALS临床多方位研发探讨"主题报告中，赵璇副主任医师首次公布了此临床研究的阶段性成果。首例接受Treg治疗的52岁男性患者顺利完成全程治疗，（治疗前ALSFRS-R评分持续下降明显，已逐渐出现行动不便、四肢无力等症状）经3个月随访，症状有所缓解：ALSFRS-R量表评分和握力值较基线有所提升且维持稳定，这在患者既往传统治疗中未显现过；患者生活质量较治疗前有所改善；安全性良好，未发生严重不良事件。现场发布的随访视频显示，治疗后7天患者的手指灵活性提升、痉挛频率下降；3个月时患者已从自主抬头困难逐步恢复至可完成日常进食，直观印证了该疗法在神经功能修复方面的潜力。

挑战世纪医学难题：中国方案领跑神经退行性疾病治疗 

针对渐冻症这一致死率100%的神经退行性疾病，张毅教授联合神经内科许予明教授采用创新性鞘内注射Treg细胞疗法，通过调节神经免疫微环境，实现了对渐冻症患者传统药物治疗下ALSFRS-R评分持续下降的逆转。

目前，该临床研究试验已有5例患者顺利入组，治疗进程稳步推进，患者肌力和总体评分稳定并显示一定上升趋势。赵璇教授表示："Treg细胞疗法为神经退行性疾病提供了潜在全新的治疗范式，我们将继续深化临床研究，同步开展长期生存获益评估，推动这一临床研究快速进行，未来能更快的造福患者。"

产学研深度融合：圆桌论坛共绘细胞治疗蓝图 

展会期间，赵璇副主任医师与我院神经内科王燕琳教授共同参与"聚焦免疫疾病创新治疗新技术"圆桌论坛，与国内专家学者深入探讨AI赋能细胞治疗的临床应用。两位教授分别结合自身丰富的临床经验，进行了精彩发言，现场反响热烈。

关于渐冻症（ALS）与NP001-NDD02 IIT临床研究

肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻症，是一种罕见且致命的神经退行性疾病，全球患病率逐年攀升。患者多在确诊后2-5年内进展为呼吸衰竭等离世，缺乏有效治疗手段。我中心与神经内科联合开展的“评价调节性T细胞（Treg）治疗神经退行性疾病安全性和耐受性的开放、单臂、单中心临床研究”（NP001-NDD02 IIT临床研究，NCT06671236）旨在通过鞘内注射Treg细胞，探索其在神经退行性疾病治疗的安全性与有效性，为攻克这一医学难题提供中国方案。